（AI）可能对海量化合物分子举行筛选，对药物机制举行模仿，辅助安排临床试验……这些曾被以为可能大大缩短研发岁月、省略本钱。然而迄今为止，环球尚无一款由AI主导研发的药物问世，数个宣扬是“AI药物”的项目还逗留正在一期临床试验的阶段。

　　2025年6月3日，一款用以疗养特发性肺纤维化（IPF）的小分子药物Rentosertib（ISM001-055）正在《自然·医学》（Nature Medicine）上颁布了IIa期临床试验数据，作家是来自中邦医学科学院北京协和病院以及AI制药公司英硅智能（Insilico）的磋商职员。这些数据初阶验证了该药物分子的安详性和有用性，成为目前全寰宇希望最速的AI药物。

　　特发性肺纤维化是一种慢性、举行性肺纤维化疾病，以肺功用举行性、弗成逆性降低为特色，影响环球约500万人，中位糊口期仅为3至4年，目前市情上的药物要紧用于减缓疾病希望，但无法停留或者逆转疾病。

　　“这仍是一种极具挑衅性的疾病，存正在明显未知足的临床需求。”中邦医学科学院北京协和病院主任医师 、本次临床试验中邦牵头磋商者徐作军教导示意。

　　此次试验中的药物分子用意于由辅助发觉的新型靶点TNIK。正在IPF中，激活TNIK靶点可驱动肺部的病理性纤维化，导致肺功用举行性降低。所以，通过抑低TNIK信号传导，外面上就可能阻碍或逆转纤维化历程，这是该药物分子的安排思绪。2023年2月，Rentosertib得到美邦FDA授予的“孤儿药”资历认定。2024年3月，该药物正在早期由AI辅助而被发觉的历程被刊载正在了《自然·生物本事》（Nature Biotechnology）上。

　　本试验共包括中邦22个中央的71例IPF患者，受试者被随机分拨采纳安抚剂、逐日一次30mg、逐日两次30mg或逐日一次60mg，一连12周的用药视察。

　　结果显示，相较于安抚剂组，采纳该药物疗养的患者的使劲肺活量（FVC）取得刷新，显示出对IPF的疗效。正在逐日一次60mg的最高用药剂量组中，患者的FVC与基线毫升，而安抚剂组患者的FVC与基线毫升。

　　正在副用意方面，各疗养组中与疗养合系的不良事务（TEAEs）爆发率好像，大大都不良事务（AEs）为轻度或中度，吃紧不良事务（SAEs）爆发率罕睹，且通盘不良事务正在停药后均可复兴。

　　“这些结果不单注解Rentosertib具有可控的安详性和耐受性，还为进一步展开大周围、长周期的临床试验奠定了根底药物分析。Rentosertib的实行体味闪现了AI正在药物研发范畴的改良潜力，为更高效改进的研发权谋供应了价格参考。”英硅智能创始人兼首席推行官Alex Zhavoronkov博士示意。

　　数据初阶响应了该药物的疗养潜力与安详性，接下来还需求正在更大周围、安排更苛谨和目标更庄苛的试验中举行验证。“Rentosertib 具有为 IPF 患者供应居心义的临床获益的潜力，这令人倍感焕发。然而，本磋商中各患者组的样本量相对较小，咱们盼望这些发觉正在更大周围的部队磋商中进一步得到验证。”徐作军说。